Pacientes com síndrome da pessoa rígida estão um passo mais perto de ter acesso a um novo tratamento.
O novo medicamento da Kyverna Therapeutics, KYV-101, foi designado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA como uma Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT), anunciou a empresa na segunda-feira.
Um medicamento é elegível para a designação RMAT se for “destinado a tratar, modificar, reverter ou curar uma doença grave ou doença com risco de vida ou condição” e se “evidências clínicas preliminares indicarem que o medicamento tem o potencial de atender necessidades médicas não atendidas para tal doença ou condição”, de acordo com o site do FDA.
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Um dos benefícios do RMAT é que a Kyverna poderá trabalhar em estreita colaboração com a FDA para ajudar a dar suporte ao desenvolvimento acelerado, à revisão e à aprovação, de acordo com a empresa.
A decisão da FDA foi baseada em resultados positivos de ensaios clínicos com pacientes, afirmou um comunicado de imprensa da empresa.
Carrie Robinette, à esquerda, foi diagnosticada com síndrome da pessoa rígida em 2023. O FDA nomeou o KYV-101 como Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) na segunda-feira. (Carrie Robinette; iStock)
Uma doença neurológica rara, a síndrome da pessoa rígida afeta apenas uma ou duas pessoas em cada milhão — incluindo cantora Celine Dion.
A doença pode ter um impacto devastador, causando rigidez muscular, dor, espasmos e perda de mobilidade.
A Kyverna Therapeutics, sediada em Emeryville, Califórniadesenvolveu a nova terapia com células CAR-T, KYV-101, com o objetivo de “reiniciar” o sistema imunológico de pacientes com doenças autoimunes, de acordo com a empresa.
“Como médico dedicado à otimização do diagnóstico e tratamento de pacientes com doenças autoimunes problemas neurológicos“Sou grata por poder testemunhar e contribuir para o avanço dos tratamentos e resultados dos pacientes com síndrome da pessoa rígida por meio de esforços de pesquisa colaborativa com os principais participantes da área e com o apoio da supervisão do FDA”, disse Amanda Piquet, MD, diretora do Programa de Neurologia Autoimune do Campus Médico da CU Anschutz em Aurora, Colorado, à Fox News Digital por e-mail.
Céline Dion compartilhou seu diagnóstico de síndrome da pessoa rígida com o mundo em dezembro de 2022. (Edward Berthelot/Imagens GC/Getty Images)
Piquet não esteve envolvido no desenvolvimento do KYV-101, mas participou de um dos conselhos médicos consultivos.
Peter Maag, PhD, CEO da Kyverna, também comentou o anúncio.
“Essa designação RMAT significa que a ciência concorda que acelerar esse tratamento pode salvar vidas.”
“A Kyverna está focada em dar suporte aos pacientes e suas necessidades clínicas não atendidas, desenvolvendo ensaios clínicos centrados no paciente para permitir o acesso aos mais recentes avanços médicos no espaço CAR-T para doenças autoimunes”, disse Maag à Fox News Digital em uma declaração por escrito.
“Estamos orgulhosos de poder investigar o potencial de soluções seguras e eficazes tratamento duradouro que pode levar a uma remissão significativa e duradoura para pacientes que sofrem de doenças autoimunes como a SPS.”
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Os pacientes também reagiram à notícia com uma sensação de entusiasmo.
“Desde o momento em que descobri o que o tratamento de Kyverna havia feito pelo paciente com SPS na Alemanha, meu sonho era que ele fosse aprovado pelo FDA rapidamente para que todos pudéssemos nos beneficiar”, disse Carrie Robinette, 45, de San Diego, Califórnia, à Fox News Digital.
Um medicamento é elegível para a designação RMAT se for “destinado a tratar, modificar, reverter ou curar uma doença ou condição grave ou com risco de vida” e se “evidências clínicas preliminares indicarem que o medicamento tem o potencial de atender necessidades médicas não atendidas para tal doença ou condição”, de acordo com o site do FDA. (REUTERS/Andrew Kelly/Foto de arquivo)
Robinette, uma Esposa da Marinha e mãe, foi diagnosticada com síndrome da pessoa rígida na primavera de 2023.
“Esta designação RMAT significa que a ciência concorda que acelerar este tratamento pode salvar vidas”, ela acrescentou. “Estou emocionada por toda a comunidade de doenças autoimunes.”
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Durante os ensaios clínicos, 50 pacientes com doenças oncológicas e autoimunes foram tratados com KYV-101 em mais de 15 locais na Europa e nos EUA, de acordo com a empresa.
A Kyverna agora continuará coletando dados dos ensaios de Fase 2 do medicamento para síndrome da pessoa rígida, esclerose múltipla e miastenia gravis.
Carrie Robinette, 45, de San Diego, Califórnia, à esquerda, e Corwyn Wilkey, 44, que mora em Anchorage, Alasca, à direita, vivem com a síndrome da pessoa rígida. (Carrie Robinette; Corwyn Wilkey)
Ensaios de fase 1 e 2 também estão em andamento para esclerose sistêmica e lúpus.
“Estamos ansiosos para começar a gerar dados a partir de nossos ensaio patrocinado para avançar o conhecimento sobre uma possível redefinição imunológica do sistema imunológico do paciente”, disse Maag no comunicado da empresa.
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Piquet acrescentou: “A síndrome da pessoa rígida tem efeitos devastadores e transformadores em pacientes que sofrem desta rara doença autoimune… Estou ansioso pelos dados que surgirão do estudo KYSA-8, pois este estudo pode mudar drasticamente o cenário de tratamento para SPS.”
A Fox News Digital entrou em contato com a FDA para obter comentários adicionais.
