Por décadas, cientistas sonharam com um futuro em que doenças genéticas, como a hemofilia, um distúrbio de coagulação sanguínea, poderiam ser uma coisa do passado. A terapia genética, a ideia de consertar genes defeituosos com genes saudáveis, tem sido imensamente promissora. Mas um grande obstáculo tem sido encontrar uma maneira segura e eficiente de entregar esses genes.
Agora, pesquisadores da John A. Burns School of Medicine (JABSOM) da University of Hawai’i fizeram um avanço significativo na tecnologia de edição genética que pode revolucionar a forma como tratamos doenças genéticas. Seu novo método oferece uma maneira mais rápida, segura e eficiente de fornecer genes saudáveis ao corpo, potencialmente levando a tratamentos para centenas de condições. Esta pesquisa foi publicada recentemente em Pesquisa de ácidos nucléicos.
Veja como funciona.
Os métodos atuais podem consertar erros em genes, mas também podem causar danos não intencionais ao criar quebras no DNA. Além disso, eles têm dificuldade para inserir grandes pedaços de material genético, como genes inteiros.
A nova técnica, desenvolvida pelo Dr. Jesse Owens junto com sua equipe Dr. Brian Hew, Dr. Ryuei Sato e Sabranth Gupta, do Instituto de Pesquisa de Biogênese e Departamento de Biologia Celular e Molecular da JABSOM, aborda essas limitações. Eles usaram a evolução laboratorial para gerar uma nova integrase superativa capaz de inserir genes terapêuticos no genoma com eficiências recordes.
“É como ter uma função de “colar” para o genoma humano”, disse o Dr. Owens. “Ele usa ‘integrases’ especialmente projetadas para inserir cuidadosamente genes saudáveis no local exato necessário, sem causar quebras no DNA. Este método é muito mais eficiente, com taxas de sucesso de até 96% em alguns casos.”
“Isso pode levar a tratamentos mais rápidos e acessíveis para uma ampla gama de doenças, potencialmente impactando centenas de condições com um único gene defeituoso”, disse o Dr. Owens.
Desenvolvimento mais rápido de tratamentos e uma gama mais ampla de aplicações
As implicações desta pesquisa vão além da terapia genética. A capacidade de inserir eficientemente grandes pedaços de DNA tem aplicações em outras áreas da medicina.
Ao fazer linhas celulares para produzir proteínas terapêuticas, o gene que codifica a proteína é geralmente inserido aleatoriamente no genoma, e raramente cai em um local no genoma que seja bom para a produção. Isso é como procurar uma agulha em um palheiro. Além disso, encontrar uma célula com o gene inserido corretamente e produzindo a proteína desejada pode levar muitos meses.
Em vez de procurar uma agulha em um palheiro, a técnica do Dr. Owens faz uma pilha de agulhas. Ela entrega o gene diretamente no local desejado, acelerando significativamente o processo de desenvolvimento.
“A JABSOM tem orgulho em nutrir pesquisadores talentosos como Jesse Owens, cujo trabalho tem o poder de criar um impacto global”, disse Sam Shomaker, reitor da Escola de Medicina John A. Burns da Universidade do Havaí. “Esta pesquisa, conduzida em nosso laboratório no meio do Pacífico, tem o potencial de melhorar significativamente a maneira como tratamos doenças genéticas.”
A equipe do Dr. Owens está explorando como essa técnica pode acelerar o desenvolvimento e a fabricação de produtos biológicos e terapias avançadas, como anticorpos. Atualmente, encontrar a linha celular certa para uma produção eficiente pode ser um processo demorado. No entanto, a nova ferramenta de engenharia genômica do Dr. Owens pode reduzir o cronograma de desenvolvimento da linha celular e acelerar a fabricação de produtos terapêuticos que salvam vidas.
O Dr. Owens fundou uma organização sem fins lucrativos 501c3 com o objetivo de apoiar pesquisas locais em engenharia genética no Havaí.
