Pesquisadores da Escola de Medicina da Universidade da Califórnia em San Diego descobriram que um medicamento aprovado pela FDA usado para tratar o câncer de mama tem potencial para ser uma terapêutica eficaz para um tipo específico de câncer de apêndice.
Os resultados do ensaio clínico, publicados na edição online de 16 de outubro de 2024 do Revista de Oncologia Clínicamostraram que o medicamento oral, conhecido como palbociclib, estabilizou o crescimento tumoral e reduziu os níveis de marcadores tumorais no sangue em pacientes com carcinomatose mucinosa peritoneal (PMC). Esta forma de câncer se origina no apêndice e costuma ser resistente à quimioterapia padrão.
“Descobrir que um medicamento contra o câncer de mama é bem-sucedido no tratamento de um subconjunto de câncer de apêndice – onde as opções de tratamento são atualmente limitadas – marca um avanço significativo em nossa luta contra esta doença”, disse o co-autor sênior Andrew Lowy, MD, professor de o Departamento de Cirurgia e chefe da Divisão de Oncologia Cirúrgica da Escola de Medicina da UC San Diego e diretor clínico de cirurgia de câncer do Moores Cancer Center da UC San Diego Health. “Este avanço introduz a primeira terapia direcionada para este câncer raro”.
O câncer de apêndice é extremamente incomum, representando menos de 1% de todos os cânceres gastrointestinais, com a American Cancer Society estimando menos de 2.000 casos diagnosticados nos EUA a cada ano.
A coorte do estudo envolveu 16 participantes com diagnóstico de PMC, a maioria dos quais já havia recebido outros tratamentos sem sucesso. Os investigadores analisaram as mutações genéticas presentes nestes cancros e descobriram que os tumores com mutações num gene específico, GNAS, responderam bem ao medicamento. Nestes pacientes, os marcadores sanguíneos associados à atividade do câncer foram reduzidos em mais de 80% dos pacientes.
Os resultados laboratoriais também mostraram que o medicamento retardou ou interrompeu a multiplicação das células cancerígenas, oferecendo uma alternativa bem tolerada à quimioterapia, que está frequentemente associada a efeitos secundários graves.
“Este medicamento pode ser implementado imediatamente, sem a necessidade de esperar pelo desenvolvimento de um novo medicamento ou pela aprovação do FDA”, disse o co-autor sênior Shumei Kato, MD, professor associado de medicina na Faculdade de Medicina da UC San Diego e oncologista médico da Saúde da UC San Diego.
Kato, que também é membro do UC San Diego Moores Cancer Center, acrescenta que o estudo ressalta o uso avançado dos tratamentos existentes contra o câncer.
“As descobertas sinalizam uma nova era promissora para o tratamento do câncer de apêndice e potencialmente de outros tipos de câncer raros com mutações genéticas semelhantes”.
Os próximos passos incluem investigar como a combinação deste medicamento com quimioterapias tradicionais e terapias direcionadas mais recentes poderia aumentar ainda mais a sua eficácia.
“Este estudo inovador valida nossa posição única como o único Centro Abrangente designado pelo Instituto Nacional do Câncer (NCI) na região e nosso compromisso em descobrir e oferecer as opções de tratamento mais avançadas”, disse Diane Simeone, MD, diretora do Moores Cancer Centro da UC San Diego Health. “Como um centro médico académico, os nossos investigadores clínicos estão a liderar ensaios que identificam novos tratamentos promissores e proporcionam esperança a pacientes que anteriormente tinham poucas opções”.
Os coautores do estudo incluem: Jonathan Weitz, Daisuke Nishizaki, Joy Liau, Jay Patel, Isabella Ng, Siming Sun, Dana Ramms, Jingjing Zou, Brian Wishart, Jordan Rull, Joel Baumgartner, Kaitlyn Kelly, Rebekah White, Jula Veerapong, Mojgan Hosseini, Hitendra Patel, Gregory Botta, Silvio Gutkind e Herve Tiriac, todos da UC San Diego.
O apoio financeiro para o estudo veio, em parte, de doações da Levine Family Chancellor’s Endowed Chair in Surgical Oncology, National Organization for Rare Disorders, Apêndice Cancer Pseudomyxoma Peritonei Research Foundation (R21CA273974, 1F32CA265052-01) e doações generosas do espólio de Elisabeth e Ad Creemers, a Euske Family Foundation, o Fundo de Pesquisa do Câncer Gastrointestinal e o Fundo de Pesquisa de Metástase Peritoneal. Núcleo confocal de imagem e histologia feito com o apoio do Centro Especializado de Apoio ao Câncer da UC San Diego Health (P30 2P30CA023100).
