Editas Medicine, Inc. (Nasdaq: EDIT), una empresa pionera en la edición genética en fase clínica, ha publicado hoy sus resultados financieros del primer trimestre de 2024, además de ofrecer actualizaciones sobre sus operaciones.
El presidente y CEO, Gilmore O’Neill, ha destacado los progresos significativos alcanzados en las tres áreas clave de su estrategia: desarrollo de reni-cel, iniciativas in vivo y desarrollo empresarial, incluyendo la propiedad intelectual. «Iniciamos 2024 con un fuerte impulso, y estoy orgulloso del progreso significativo del equipo de Editas hacia la etapa comercial y en el desarrollo de medicamentos transformadores para enfermedades graves anteriormente sin tratamiento», afirmó O’Neill.
Logros Recientes y Perspectivas
Hemoglobinopatías Ex Vivo
En el tratamiento de la Anemia Falciforme Severa (SCD) con reni-cel (renizgamglogene autogedtemcel, anteriormente EDIT-301), la empresa ha completado el reclutamiento de adultos en el ensayo RUBY de fase 1/2/3 y continúa administrando dosis.
Varios pacientes adolescentes han sido enrolados en el ensayo RUBY, manteniendo la compañía su objetivo de presentar un conjunto significativo de datos clínicos de pacientes con SCD a mediados de 2024, con más datos previstos para finales del año.
Para la Talasemia Beta Dependiente de Transfusiones (TDT), Editas sigue enrolando y administrando dosis en el ensayo EdiTHAL, con planes de presentar datos clínicos adicionales a mediados de 2024.
Medicinas In Vivo
Esta semana, la empresa presentará datos preclínicos en la 27ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT), apoyando el desarrollo de sus medicamentos de edición génica in vivo. Las presentaciones incluirán datos preclínicos in vivo de estudios en ratones, usando nanopartículas lipídicas para la entrega de ARN mensajero de AsCas12a optimizado y guías de ARN (gRNA).
Además, se demostrarán modificaciones de gRNA de AsCas12a que permiten una edición génica de alta potencia en múltiples tipos de células, incluyendo el hígado, mejorando los resultados de edición génica in vivo y fomentando el desarrollo de medicinas de edición génica in vivo.
La investigación sobre potentes recombinasas de serina grandes (LSRs) también avanza, estableciendo una base para nuevas tecnologías de edición génica in vivo para la inserción completa de genes, expandiendo los posibles blancos para el desarrollo de medicamentos.
Otros Aspectos Corporativos Destacados
Desarrollo Empresarial
En marzo de 2024, Editas Medicine amplió por dos años su colaboración con Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) para investigar, desarrollar y comercializar medicinas de células T alfa-beta autólogas y alogénicas para tratar cánceres y enfermedades autoinmunes. La colaboración puede extenderse hasta dos años adicionales.
Propiedad Intelectual
El 7 de mayo de 2024, se llevaron a cabo argumentos orales ante el Tribunal de Apelaciones de los EE.UU. para el Circuito Federal (CAFC) en relación con una apelación de la decisión previa de la Junta de Apelaciones y Juicios de Patentes (PTAB) que favoreció al Instituto Broad en la interferencia de patentes de EE.UU. sobre la edición CRISPR/Cas9 en células humanas. Se espera una decisión en la segunda mitad de 2024.
Liderazgo
Gregory Whitehead ha sido nombrado Vicepresidente Ejecutivo y Director Técnico y de Calidad. Con más de 25 años de experiencia en la industria biotecnológica, Whitehead liderará el Desarrollo Técnico, Operaciones Técnicas y Departamentos de Calidad a medida que la empresa avanza sus medicamentos de edición genética hacia las aplicaciones de licencias biológicas (BLAs).